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2020-10-26
2020-10-20
5月28日,儀器信息網(wǎng)直播間首次邀請到6位核酸藥物領(lǐng)域的專家,包括高校科研專家、專注于核酸藥物研發(fā)的藥企高管以及核酸藥物分析檢測技術(shù)專家,就當(dāng)前核酸藥物的發(fā)展現(xiàn)狀、關(guān)鍵研發(fā)及質(zhì)控技術(shù)等內(nèi)容作了深入交流,本次會議共吸引近500位來自制藥企業(yè)、科研院所 、高校、CRO企業(yè)、投資公司的科研及從業(yè)人員報名參與,會議現(xiàn)場交流氛圍十分活躍。為了讓更多未能參加直播的用戶學(xué)習(xí),小編特將會議報告視頻整理成集錦,供網(wǎng)友觀看。利用通行修飾策略并結(jié)合課題組的突破性核酸遞送系統(tǒng),研發(fā)反義核酸、siRNA、核酸適配體和環(huán)二核苷酸類藥物干式恒溫加熱器,為病毒感染性疾病和耐藥腫瘤的治療提供更有效的手段,闡述基于中性胞苷脂質(zhì)材料與功能(寡)核苷酸間氫鍵/p-p作用包載的靶向性藥物研究、其入胞及作用機(jī)制,介紹提高制劑靶組織蓄積的策略及體內(nèi)分布和安全性情況。DNA編碼化合物庫技術(shù)(DEL)是近年來新興的極具應(yīng)用前景的新型藥物發(fā)現(xiàn)技術(shù)之一。
該技術(shù)能夠在較短的時間內(nèi)設(shè)計、合成出數(shù)以億計的DNA編碼化合物分子,并得到快速、高效的篩選。本報告將重點介紹:(1)DNA編碼化合物庫技術(shù);(2)LC-MS技術(shù)在DNA編碼化合物庫中應(yīng)用,包括對DNA相容的化學(xué)反應(yīng)的表征、DNA編碼化合物庫合成中的過程檢測以及質(zhì)譜分析技術(shù)用于DEL篩選后的化合物確認(rèn)。寡核苷酸藥物被認(rèn)為是繼抗體藥物及細(xì)胞免疫療法之后的下一代藥物。寡核苷酸藥物包括 siRNA、miRNA、ASO、CpG和Aptamer等,理論上可以達(dá)到傳統(tǒng)藥物無法替代的效果,尤其是對遺傳疾病、腫瘤、代謝類疾病及罕見病等非常有優(yōu)勢,同時在精準(zhǔn)醫(yī)療大時代下寡核苷酸藥物可以進(jìn)行個性化開發(fā)。目前全球已有8個寡核苷酸藥物上市,上百個處于臨床研究或臨床前研究階段干式恒溫加熱器,在中國有1個寡核苷酸藥物上市,7個寡核苷酸藥物獲批進(jìn)行臨床研究,其中有3個是近兩個月內(nèi)批準(zhǔn)的。面對如此快速發(fā)展的勢頭,寡核苷酸藥物的生產(chǎn)與質(zhì)量研究至關(guān)重要,尤其是建立科學(xué)可靠的質(zhì)量控制和雜質(zhì)研究方法更為緊迫。